Τα τροποποιητικά της νόσου αντιρρευματικά φάρμακα (Disease Modifying Anti-Rheumatic Drugs – DMARDs) αποτελούν κεντρικό άξονα στη θεραπευτική αντιμετώπιση των παιδορευματολογικών νοσημάτων, με κυριότερο στόχο όχι απλώς την ανακούφιση των συμπτωμάτων, αλλά την τροποποίηση της φυσικής πορείας της νόσου και την πρόληψη δομικών βλαβών στις αρθρώσεις και τα όργανα-στόχους. Σε αντίθεση με τα απλά αντιφλεγμονώδη, τα DMARDs δρουν σε βαθύτερα ανοσολογικά μονοπάτια, μειώνοντας τη χρόνια φλεγμονώδη διεργασία και οδηγώντας σε μακροχρόνιο έλεγχο της νόσου.
Η μεθοτρεξάτη αποτελεί το πλέον ευρέως χρησιμοποιούμενο κλασικό DMARD στην παιδιατρική ρευματολογία, ιδιαίτερα στη νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα. Η επιλογή της βασίζεται στην εκτεταμένη εμπειρία χρήσης, στην αποδεδειγμένη αποτελεσματικότητα στη μείωση της αρθρικής φλεγμονής και στη σχετική προβλεψιμότητα του προφίλ ασφάλειας όταν χρησιμοποιείται με κατάλληλη παρακολούθηση. Η δράση της σχετίζεται με την τροποποίηση της κυτταρικής ανοσοαπόκρισης και τη μείωση προφλεγμονωδών μεσολαβητών.
Η χρήση των DMARDs σε παιδιά απαιτεί συστηματική και εξατομικευμένη προσέγγιση, καθώς η φαρμακοκινητική και η ανοσολογική ανταπόκριση διαφέρουν από τους ενήλικες. Η θεραπεία πρέπει να προσαρμόζεται στη δραστηριότητα της νόσου, στη φαινοτυπική της έκφραση και στην ανταπόκριση του κάθε ασθενούς, με στόχο την επίτευξη ύφεσης ή τουλάχιστον χαμηλής νόσου δραστηριότητας. Σε αρκετές περιπτώσεις, η θεραπευτική στρατηγική απαιτεί συνδυασμό με άλλα ανοσοτροποποιητικά ή βιολογικούς παράγοντες, όταν η μονοθεραπεία δεν επαρκεί.
Η ασφάλεια αποτελεί κρίσιμο στοιχείο της μακροχρόνιας χρήσης DMARDs και επιβάλλει τακτική εργαστηριακή παρακολούθηση, κυρίως της ηπατικής λειτουργίας και της αιμοποιητικής σειράς, λόγω πιθανής ηπατοτοξικότητας ή μυελοκαταστολής. Παράλληλα, αξιολογούνται κλινικά η ανεκτικότητα, οι ανεπιθύμητες ενέργειες και η συνολική ανταπόκριση στη θεραπεία.
Η έγκαιρη έναρξη DMARDs έχει αποδειχθεί ότι συσχετίζεται με σημαντικά καλύτερη μακροπρόθεσμη πρόγνωση, μειώνοντας τον κίνδυνο μόνιμων αρθρικών βλαβών, λειτουργικής αναπηρίας και εξωαρθρικών επιπλοκών. Για τον λόγο αυτό, αποτελούν θεμέλιο λίθο της σύγχρονης παιδορευματολογικής θεραπευτικής προσέγγισης.