Το ήδη εγκεκριμένο για τους ενήλικες με ρευματοειδή αρθρίτιδα φάρμακο tocilizumab πλέον έχει την έγκριση του αμερικανικού οργανισμού τροφών και φαρμάκων για να χορηγείται στη θεραπεία παιδιών με μια σπάνια μορφή της νόσου.
Ο ευρωπαϊκός οργανισμός φαρμάκων ενέκρινε το βιολογικό τροποποιητικό φάρμακο tocilizumab για χορήγηση σε περιπτώσεις παιδιών με συστηματική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα ηλικίας μεγαλύτερης των 2 ετών.
Ένα ή δυο από κάθε 1.000 παιδιά πάσχουν από ιδιοπαθή νεανική αρθρίτιδα και περίπου το 10 % των παιδιών αυτών εμφανίζουν συστηματική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα. Αυτή διακρίνεται από τις άλλες μορφές της νεανικής αρθρίτιδας από σοβαρή φλεγμονή στην κυκλοφορία του αίματος που μπορεί να προσβάλει τα εσωτερικά όργανα και να προκαλέσει υψηλούς πυρετούς και εξανθήματα.
Ένας εκπρόσωπος του αμερικανικού οργανισμού τροφών και φαρμάκων αναφέρει ότι το tocilizumab είναι το πρώτο θεραπευτικό σχήμα που εγκρίθηκε ειδικά για τη θεραπεία της συστηματικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας. Άλλα φάρμακα που έχουν εγκριθεί για τη νεανική αρθρίτιδα – όπως το etanercept, το adalimumab το abatacept – έχουν χρησιμοποιηθεί για τη θεραπεία της συστηματικής νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας αλλά δεν αποδίδουν πάντα σε ικανοποιητικό βαθμό στην καταπολέμηση των επιπτώσεών της .
Το tocilizumab είναι ένα σχετικά νέο φάρμακο στην κατηγορία των τροποιητικών φαρμάκων κατά της αρθρίτιδας. Κατά τους πρώτους μήνες του 2010 εγκρίθηκε για χορήγηση σε ενήλικους ασθενείς με ήπια έως οξεία ρευματοειδή αρθρίτιδα που δεν ανταποκρίνονταν επαρκώς στη θεραπεία με αναστολείς TNF-a όπως το Enbrel και το Humira. Αντί να στοχεύει τη φλεγμονώδη κυτοκίνη TNF-a, το Actemra είναι το πρώτο φάρμακο που αναστέλλει τη δράση της φλεγμονώδους κυτοκίνης IL-6, ή ιντερλευκίνης -6, που επίσης παίζει σημαντικό ρόλο στην εξελικτική πορεία της φλεγμονής.
Το ανοσοποιητικό σύστημα του σώματος χρησιμοποιεί συγκεκριμένα μόρια όπως ο TNF, η ιντερλευκίνη -1 και η ιντερλευκίνη -6 για να δημιουργήσει τη φλεγμονή. Η φλεγμονή σε όλες τις φλεγμονώδεις παθήσεις δεν ακολουθεί την ιδία διαδικασία όσον αφορά τη δημιουργία της, με αποτέλεσμα οι παθήσεις αυτές να μην ανταποκρίνονται με τον ίδιο τρόπο στη θεραπεία με παράγοντες που αναστέλλουν τα ειδικά μόρια της φλεγμονής.
Η έγκριση για χορήγηση του Actremra ήρθε μετά από μια μελέτη στην όποια συμμετείχαν πολλά κέντρα και 112 ασθενείς με συστηματική νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα ηλικίας από 2 έως 17 ετών. Ανά δυο εβδομάδες στους μισούς συμμετέχοντες χορηγούταν tocilizumab και στους άλλους μισούς ένα εικονικό φάρμακο. Το 85% των ασθενών που έλαβαν το Actemra εμφάνισαν τουλάχιστον 30% βελτίωση στα συμπτώματα τους σε σχέση με την προηγούμενη εβδομάδα, σε σύγκριση με το 24% μόλις των ασθενών της άλλης ομάδας με το εικονικό φάρμακο.
Το tocilizumab χορηγείται με έγχυση. Οι πιο κοινές παρενέργειες που εμφανίστηκαν σε τουλάχιστον το 5% των ασθενών ήταν λοιμώξεις του ανωτέρου αναπνευστικού συστήματος, κρυολογήματα, πονοκέφαλοι, πόνος στο λαιμό, υπεραιμία και διάρροια.
Τρεις από τους συμμετέχοντες εμφάνισαν το δυνητικά θανάσιμο σύνδρομο που ονομάζεται σύνδρομο διέγερσης μακροφάγων, μια επιπλοκή συστηματικών φλεγμονωδών διαταραχών σε παιδιά που περιλαμβάνει υπερδραστήρια ανοσοκύτταρα. Αλλά οι αξιωματούχοι του οργανισμού λένε ότι τα περιστατικά δεν ήταν περισσότερα από αυτά που παρατηρούνται τυπικά στον ειδικό αυτό πληθυσμό ασθενών.
Ο αμερικανικός οργανισμός τροφών και φαρμάκων συστήνει την τακτική παρακολούθηση δια της πραγματοποίησης αιματολογικών εξετάσεων των παιδιών που λαμβάνουν tocilizumab για να επιβεβαιωθεί ότι δεν θα εμφανιστούν δυσμενείς παρενέργειες σχετικές με τη λειτουργία του ήπατος, με τα συστατικά του αίματος ή με τη χοληστερόλη.
