Τι είναι η έρευνα και γιατί είναι τόσο σημαντική
Με την ευρεία έννοια της λέξεως, ο ορισμός της έρευνας περιλαμβάνει τη συλλογή πληροφοριών και δεδομένων για την πρόοδο της γνώσης. Παρά το γεγονός ότι οι γνώσεις μας σχετικά με τη νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα αυξάνονται και οι θεραπείες βελτιώνονται, εντούτοις υπάρχουν πολλά ερωτήματα που παραμένουν αναπάντητα. Η έρευνα είναι το κλειδί στην προσπάθεια να περιοριστούν οι επιπτώσεις της νεανικής ιδιοπαθούς αρθρίτιδας και να μπορέσουν τα παιδιά και οι νέοι άνθρωποι που πάσχουν από τη νόσο αυτή να ζήσουν μια φυσιολογική ζωή.
Τι περιλαμβάνει η έρευνα
Υπάρχουν πολλοί διαφορετικού τύποι ερευνητικών μελετών. Κάθε τύπος συμβάλει στην καλύτερη κατανόηση της πάθησης. Η έρευνα μπορεί να είναι κλινική (δηλαδή περιλαμβάνει τη συμμετοχή ασθενών) ή εργαστηριακή ή και τα δύο. Για παράδειγμα:
Επιδημιολογικές μελέτες
Οι μελέτες αυτές ερευνούν τα πρότυπα, τις αιτίες και τις επιπτώσεις των παθήσεων. Για παράδειγμα:
• Μελέτες που προσπαθούν να κατανοήσουν τους παράγοντες έκθεσης (περιβαλλοντικούς, κλινικούς ή παράγοντες συμπεριφοράς που θα μπορούσαν δυνητικά να έχουν κάποια επίδραση στη νόσο) και ερευνούν αν η έκβαση της πάθησης επηρεάζεται και σε ποιο βαθμό από αυτούς.
• Μελέτες που εξετάζουν πόσο συχνά εμφανίζεται μια πάθηση στα παιδιά σε καθορισμένο πληθυσμό.
• Μελέτες που παρακολουθούν την πορεία μεγάλου αριθμού πασχόντων από τη νόσο ατόμων, συχνά σε καθορισμένο πληθυσμό, κατά τη διάρκεια μιας χρονικής περιόδου, για να διαπιστωθούν οι μακροπρόθεσμες επιπτώσεις της νόσου.
Διαγνωστικές μελέτες
Οι διαγνωστικές μελέτες πραγματοποιούνται για να ανευρεθούν καλύτερες εξεταστικές μέθοδοι και διαγνωστικά κριτήρια που θα μας βοηθήσουν να διακρίνουμε σαφώς συγκεκριμένες ασθένειες ή παθήσεις.
Μελέτες ποιότητας ζωής
Με τις μελέτες αυτές εξερευνούμε νέες μεθόδους για τη βελτίωση της άνεσης, της λειτουργικότητας και της ποιότητας ζωής των ασθενών, ιδίως εκείνων που πάσχουν από χρόνια νοσήματα .
• Για παράδειγμα μια μελέτη μπορεί να εξετάσει τον τρόπο με τον οποίο η νεανική ιδιοπαθής αρθρίτιδα επηρεάζει την ικανότητα του παιδιού σας να ασκείται
Πειραματικές θεραπευτικές μελέτες ή κλινικές δοκιμές
Η κλινική δοκιμή είναι μια ιατρική ερευνητική μελέτη που πραγματοποιείται με τη συμμετοχή ανθρώπων. Υπάρχουν πολλοί διαφορετικού τύποι κλινικών μελετών. Για παράδειγμα, μια δοκιμή μπορεί να συγκρίνει την αποτελεσματικότητα δυο διαφορετικών θεραπειών μεταξύ τους, ή την αποτελεσματικότητα ενός νέου φαρμάκου σε σύγκριση με ένα εικονικό φάρμακο με σκοπό να αποδείξει την αποτελεσματικότητά του. Οι περισσότερες κλινικές δοκιμές πραγματοποιούνται με τη συμμετοχή ασθενών που πάσχουν από τις παθήσεις που ερευνώνται αλλά σε μερικές παίρνουν μέρος και υγιείς εθελοντές.
Δεν λαμβάνουν όλοι οι συμμετέχοντες στην κλινική δοκιμή την ίδια θεραπεία. Μερικές δοκιμές είναι γνωστές ως τυχαιοποιημένες δοκιμές. Σε αυτές οι ασθενείς με τυχαίο τρόπο, συνήθως μέσω επιλογής από υπολογιστή, τοποθετούνται στα διάφορα σκέλη της δοκιμής (δηλαδή στα διάφορα θεραπευτικά σχήματα). Η μέθοδος αυτή διασφαλίζει ότι ούτε ο ασθενής ή οι γονείς αλλά ούτε και ο γιατρός μπορούν να ελέγξουν το ποια θεραπεία θα πάρει ο ασθενής με αποτέλεσμα να διασφαλίζεται η αμεροληψία των αποτελεσμάτων της δοκιμής. Υπό κανονικές συνθήκες ίδιος αριθμός ασθενών τοποθετείται σε κάθε ομάδα και στο τέλος της δοκιμής γίνεται σύγκριση των αποτελεσμάτων των ομάδων.
Η ασφάλεια των ασθενών στις δοκιμές είναι πραγματικά πρωτεύουσας σημασίας. Όλα τα ερευνητικά πρωτόκολλα εξετάζονται και εγκρίνονται από δεοντολογικές και ρυθμιστικές επιτροπές. Όλοι οι πιθανοί κίνδυνοι αλλά και τα οφέλη μιας ενδεχόμενης συμμετοχής σε μια τέτοια δοκιμή θα σας εξηγηθούν λεπτομερώς.
Όλες οι μελέτες οποιουδήποτε είδους που πραγματοποιούνται στον τομέα της υγείας πρέπει να εγκριθούν πρώτα από ειδική επιτροπή δεοντολογίας που εξετάζει αν η έρευνα έχει σχεδιαστεί σωστά, αν μπορεί να αποδώσει αποτελέσματα άξια λόγου και αν η ομάδα που έχει αναλάβει τη πραγματοποίησή της διαθέτει τα απαραίτητα προσόντα για να φέρει σε πέρας το έργο της. Κάθε νοσοκομείο που δέχεται οποιοδήποτε άτομο για συμμετοχή σε μια μελέτη πρέπει πρώτα να υποβάλλει αίτηση έγκρισης για το σκοπό αυτό. Κατά συνέπεια πρέπει να αισθάνεστε σίγουροι ότι κάθε έρευνα στην οποία μπορεί να προσκληθεί να συμμετάσχετε κινείται σε δεοντολογικά πλαίσια, είναι αξιόλογη και ασφαλής για το παιδί σας.
Γιατί είναι σημαντικές οι κλινικές δοκιμές στη παιδιατρική ρευματολογία
Οι κλινικές δοκιμές είναι απαραίτητες γιατί μας βοηθούν να συνεχίσουμε να βελτιώνουμε τα θεραπευτικά σχήματα που χορηγούμε στη νεανική ιδιοπαθή αρθρίτιδα και κατά συνέπεια να βελτιώνουμε τη ποιότητα ζωής και τη τελική έκβαση για οικογένειες με μέλη που έχουν προσβληθεί από αυτή τη κατηγορία νοσημάτων. Οι κλινικές δοκιμές επιτρέπουν τη δοκιμή νέων θεραπειών και ανεύρεση νέων τρόπων πρόληψης των επιπλοκών.
Η ανάγκη για πραγματοποίηση κλινικών δοκιμών αναγνωρίζεται ολοένα και περισσότερο από την επιστημονική κοινότητα και το ευρύ κοινό με αποτέλεσμα τη δημιουργία νέων νόμων τόσο στους κόλπους της ευρωπαϊκής ένωσης όσο και στις ΗΠΑ. Είναι πλέον υποχρεωτικό τα νέα φάρμακα να δοκιμαστούν τόσο σε παιδιά όσο και σε ενήλικες προτού τους χορηγηθεί επίσημη άδεια κυκλοφορίας και χρήσης.
Υπάρχουν διαφορετικοί τύποι κλινικών δοκιμών;
Η απάντηση είναι ναι. Υπάρχουν 4 φάσεις σε κάθε κλινική δοκιμή. Ο στόχος κάθε φάσης είναι να μας επιτρέψει να διαπιστώσουμε κάτι διαφορετικό σχετικά με τις νέες θεραπείες ή επεμβάσεις.
Φάση 1 – στη φάση αυτή δοκιμάζονται τα νέα θεραπευτικά σχήματα σε ανθρώπους για πρώτη φορά. Με τη διαδικασία αυτή αναγνωρίζεται η σωστή δόση του φαρμάκου και τυχόν πιθανές παρενέργειές του. Οι δοκιμές αυτές πραγματοποιούνται με τη συμμετοχή μικρού αριθμού ασθενών.
Φάση 2 – στη φάση αυτή εξετάζεται αν το θεραπευτικό σχήμα είναι αποτελεσματικό στην επιλεγμένη δόση ή δόσεις. Στόχος είναι να διαπιστωθεί πόσο αποτελεσματική είναι η θεραπεία για την αντιμετώπιση διαφόρων παθήσεων και να καθοριστούν τυχόν ανεπιθύμητες δράσεις της. Και σε αυτή τα φάση οι δοκιμές πραγματοποιούνται με τη συμμετοχή σχετικά μικρού αριθμού ασθενών.
Φάση 3 – στη φάση αυτή επιβεβαιώνονται τα οφέλη της θεραπείας, συχνά σε σύγκριση με την τρέχουσα ή «πρότυπη» θεραπεία. Στις δοκιμές αυτές συμμετέχει μεγαλύτερος αριθμός ασθενών σε πραγματικό κλινικό περιβάλλον και συνήθως διαρκούν για πολύ μεγαλύτερο χρονικό διάστημα από τις φάσεις 1 και 2. Η φάση αυτή μπορεί να διεξάγεται ταυτόχρονα σε πολλές διαφορετικές χώρες.
